化学遗传学(chemical genetics)是利用化学工具来研究生物体系的一种新兴手段, 它不仅可以在不同时间, 以不同剂量,和进行可逆操作, 为功能基因组研究提供一个检测特定基因或蛋白质功能的手段, 同时, 它也可以在以下两个重要方面促进新药开发: 一方面是鉴定出在某种疾病形成过程中起重要作用的基因或蛋白质, 从而为新药筛选提供靶点; 另外一方面是发现特异性作用于某个基因或蛋白质的小分子化合物, 从而为新药开发提供先导化合物。因此, 开展化学遗传学研究, 不仅可以促进人类对于生命过程的了解, 也是进行新药开发的一个重要手段。
化学遗传学的研究策略：
1.正向的化学遗传学采用各种小分子化合物处理细胞, 诱导细胞出现表型变异, 然后经过筛选, 寻找小分子作用的靶标。
2.反向的化学遗传学是从基因或蛋白质与小分子化合物的相互作用来研究基因或蛋白质对表型的影响, 从而确定这些生物大分子的功能。
进行化学遗传学研究的关键之一是要有大量的可供筛选的不同结构的化合物。新兴的组合化学是化学遗传学获得大量小分子化合物的核心技术。它的原理是, 在同一个化学反应体系中加入不同的结构单元, 利用这些结构单元的排列组合, 就能够系统地合成大量的化合物。此外, 现代化学多样性合成技术的改进和发展, 也为化学遗传学奠定了良好的基础。
化学遗传学在功能基因组学研究中的应用：
1.寻找酶的抑制剂
2.寻找酶的作用底
3.研究细胞内信号转导
4.研究基因转录
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